研究グループは、抑制性ニューロンを選択的に標的化できる超小型GAD67プロモーター（cmGAD67）を開発しました。AAVベクターでGAD65遺伝子を導入することで、複数のてんかんマウスモデルにおいて発作を抑制し、慢性モデルでは生存率も改善しました。薬剤抵抗性てんかんに対する遺伝子治療の基盤技術として期待されます。本研究成果は、「Molecular Therapy」誌に掲載されました。