筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、運動神経が弱ることにより全身の筋肉が失われる進行性の難病です。ALSの発症にはTDP-43というたんぱく質の異常が深くかかわっていることが知られていますが、TDP-43の異常がどのように運動神経の機能低下や細胞死をおこすのかについては良くわかっていません。この研究ではたんぱく質、細胞、脳や脊髄、そして全身という異なるステージにおけるALSの病態メカニズムを、新しく開発した動物モデルや患者さんの血液サンプルなどを使って調べ、病気の根本原因に迫り、治療法の開発を進めます。