筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療開発は悲願ですが、特に孤発例での治療開発の方法論は確立していません。この研究では、大規模患者レジストリに蓄積されたALS患者さんの臨床情報、ゲノム情報、患者さん由来のiPS細胞とそこから作製された運動ニューロンの組み合わせを基盤とします。数理・AI解析を含む統合的な解析を行い、治療標的遺伝子・分子とそれらに介入する治療薬候補を同定し、ALS患者さんのiPS細胞由来の運動ニューロンで検証を行い、治療薬の開発を進めます。ALS治療開発の新たなパラダイムの提示を目指します。