神経疾患・精神疾患は、未だ多くの疾患が治療困難ですが、遺伝子の1塩基変異(点変異)に起因する疾患は、正常型に修正することで病態改善が期待できます。しかし、ゲノムを改変することには、技術的にも倫理的にも様々な障壁があります。一方、RNAレベルで修正することは、可逆的であり比較的障壁は低いと言えます。このため、本研究開発では、特定の遺伝子点変異に起因する神経・精神疾患の治療法開発のため、RNAレベルで高効率に野生型に置換するアンチセンス核酸(ASO)の設計方法を樹立することを目的に実施します。