本総説では、ALSやアルツハイマー病など中枢神経変性疾患に対する核酸医薬（ASO、siRNA、アプタマー）の最新動向を概説しました。化学修飾や送達技術の進化によって、血脳関門の通過性や耐久性、安全性の課題が克服されつつあり、臨床応用が進展しています。各モダリティの作用機序や治験状況、薬物動態の課題を整理し、核酸医薬が次世代の治療法として実用化される展望を示しました。本研究成果は「Molecular Neurodegeneration Advances」に掲載されました。