筋萎縮性側索硬化症（ALS）および前頭側頭葉変性症（FTLD）は有効な治療法がなく、新たな疾患修飾薬の開発が急務です。本研究では、病態の中心分子であるTDP-43の異常な相分離と細胞内局在異常を標的とする長期作用型ENA修飾核酸を開発します。培養細胞、マウスモデル、患者iPS細胞を用いた検証により、TDP-43の毒性獲得と機能喪失を同時に改善し、ALS/FTLDに対する革新的治療法の創出を目指します。